地中海贫血（以下简称‘地贫’）是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，β－地中海贫血是临床上最为常见的类型之一。在中国，广东、广西、福建、云南、贵州、四川、海南等地是β－地贫的高发地区。研究显示，地贫患者在治疗手段、治疗依从性、经济负担、生命质量等维度面临严重挑战，究其原因，对疾病认知水平低，创新治疗有限、血源紧张是主要原因，这些问题不仅会对患者的治疗效果和生活质量产生影响，同时也会给整个社会带来巨大挑战。
要应对这些挑战，需要社会各界共同携手。为此，由北京新阳光慈善基金会主办，海南省血液中心、海南省人民医院及海南省地中海贫血病防治关爱协会协办，百时美施贵宝支持的「手」护地贫「红」线活动于5月27日在海口正式启动，项目旨在为地贫患者提供全方位关爱与支持，通过开展疾病科普、献血倡导、志愿者赋能等活动，全面提升患者知识储备，提高全社会献血意识，助力患者改善治疗现状及生存质量。
活动现场，与会各方就地贫患者生存现状及痛点、规范化及创新治疗、提高献血意识等话题展开讨论，并倾听了来自地贫患者组织海南八福公益基金会，以及献血志愿组织代表的反馈和建议，就患者组织赋能，献血志愿者激励等内容进行深入探讨。会议中，主办方向热心志愿者颁发了献血爱心大使的荣誉称号，并通过在现场设置的地贫疾病科普和无偿献血知识展板，为大家讲解地贫防治和献血知识，吸引了大量爱心人士与社会团体参与。
血源紧张亟待改善
对于地贫患者而言，造血干细胞移植是唯一可根治的治疗手段，但存在配型成功率低、费用高、年龄限制等问题，对于无法接受移植的患者，则需要长期接受规范化的输血和祛铁治疗。遗憾的是，受限于血源紧张等因素，部分患者无法保证规律性足量输血，加上对铁过载危害认知不足等原因，地中海贫血患者往往未能坚持规范化治疗，导致并发症的发生和预期寿命的减少。
“患者输血前血红蛋白水平达到95－105ｇ／Ｌ，才能基本保证其正常的生长发育和日常活动，抑制骨髓及髓外造血，最大限度减少输血性铁沉积，提高患者生存质量。”海南省人民医院血液科主任医师、海南省地中海贫血病防治关爱协会会长姚红霞表示，“遗憾的是，在我国一些血源紧张的地贫高发地区，很多患者无法保证规律性足量输血，患者处于长期严重贫血状态，继而影响治疗效果及生活状态。希望全社会能够共同努力，积极开展无偿献血，以缓解临床用血紧张的局面。”
热血接力为爱‘手’护
重型β－地贫患者需要定期规律性输血才能保障其正常生活和治疗所需。海南省血液中心冯增强副主任介绍，海南省每月向重型地贫患者提供红细胞1500单位才能基本保障治疗。为解决地贫患者用血难题，保障临床输血安全，海南省血液中心通过大力开展无偿献血宣传、加强血源招募、号召中心职工为地贫患者献血等方式，一定程度上缓解了广大地贫患者用血难的问题。
海南省血液中心宣传招募科郑日大科长指出，“整体而言，我国血液资源供需处于‘紧平衡’状态，并且呈现季节性、区域性缺血情况。目前海南省平均每天至少需要500人的爱心献血才能基本满足临床用血需求。因此，期待更多满足献血条件的社会爱心人士能够积极加入到无偿献血的队伍中来，用热血传递生命希望，缓解临床用血紧张的问题。”
活动中，来自海南省农垦投资控股集团有限公司、海南顺丰速运有限公司和海南大学的热血志愿者在血液中心工作人员的组织下，有序开展献血。海南省农垦投资控股集团有限公司相关负责人表示：“一人献血百次，不如百人献血一次。每一次无偿献血活动的开展都展现了海垦人勇于奉献的大爱精神，彰显了新时代企业履行社会责任的初心与担当。海垦集团非常荣幸能够参与到这项有意义的活动中来，为海南省无偿献血工作贡献一份绵薄之力。未来，我们也将继续发扬公益精神，积极组织、参与公益活动，为生命接力，传递热血希望。”
就献血是否会影响身体健康的问题，海南省人民医院血液内科王谷云副主任反馈道：“血液本身具有旺盛的新陈代谢能力，人体每时每刻都有大量的血细胞在衰老、死亡，同时又有相当数量的血细胞得到新生、补充。一般成人的血液总体为4000－5000毫升，根据医学建议，献血200－400毫升并不会对健康产生影响。科学献血是对造血系统的一种良性刺激，可促进人体新陈代谢，提高人体造血功能，降低患癌几率，对于预防高粘血症，增强免疫力和抗病能力也有一定的助益。”
创新治疗缓解难题
为缓解社会血源紧张，降低因铁过载而造成的脏器损伤和死亡风险，创新治疗药物的使用迫在眉睫。得益于国家创新药物审评审批制度和医保政策的不断深化及改革，创新性药物的临床可及性得到大幅提高。以促红细胞成熟治疗为例，其作为创新治疗方式为缓解社会血源紧张、改善患者生存质量、节约关键医疗资源起到了积极作用。
王谷云副主任说到：“输血是重要的支持性治疗手段，满足患者的输血需求是全社会共同的目标。然而，从长远来看，减少输血频次，甚至是摆脱输血，患者才有可能实现高质量的生活，降低反复输血引起的潜在风险。希望能够有更多像促红细胞成熟治疗这样的创新治疗方式进入中国，为临床医生提供更多治疗选择，为患者带来新的希望。”
「手」护地贫「红」线
作为长期致力于血液领域的患者组织，北京新阳光慈善基金会始终聚焦患者诊疗困境与实际需求，无论是改善认知水平还是提高创新药物可及性，无论是缓解血源紧张还是提升规范化治疗意识，新阳光都在不遗余力地积极‘手’护地贫患者的生命‘红’线。
“提升患者对疾病的整体认知水平、加强规范性治疗意识、缓解血源紧张困境是一项长期的工作，需要各方持之以恒地努力。”北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛提到，“去年，我们在百时美施贵宝的支持下启动了‘关爱地贫患者，益起向未来‘的主题活动，通过发布疾病报告、开展疾病教育、赋能患者组织等方式来改善地贫患者的认知水平及规范化治疗意识。作为该活动的延续，双方今年启动了第二阶段的合作，通过「手」护地贫「红」线系列主题活动，在更广泛的群体中开展疾病科普、献血倡导、志愿者赋能等活动，以改善患者治疗现状及生存质量。”
“手护，我们从未止步。”百时美施贵宝中国血液学业务负责人杨瑶表示，“作为一家以‘研发并提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病’为使命的公司，百时美施贵宝始终聚焦于临床亟需且未被满足的严重疾病领域，通过科学，改变患者生命。为此，我们将不断寻求新的突破，在加速研发并引入更多创新药物的同时，继续与社会各界携手，合力改善地贫患者的认知水平和治疗现状，助力更多患者实现更高质量的生活。”
